歐洲即將開(kāi)展第一次基于CRISPR的人類(lèi)基因改造試驗(yàn)
據(jù)英國(guó)《每日郵報(bào)》報(bào)道,歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)開(kāi)始試驗(yàn)DNA切割療法后,人類(lèi)將首次進(jìn)行基因改造,這種治療方法可以治愈β型地中海貧血(beta thalassaemia),一種會(huì)減少血紅蛋白產(chǎn)量疾病。血紅蛋白會(huì)將人體所需的氧氣運(yùn)送到細(xì)胞中,若沒(méi)有足夠的量,將可能引起骨骼畸形、貧血癥、生長(zhǎng)緩慢、疲勞和呼吸急促等病癥。生物技術(shù)公司“Crispr”的科學(xué)家希望能夠借由改變身體的基因碼,來(lái)防止人體基因突變并恢復(fù)健康的血紅蛋白量。
該疾病是首度在歐洲使用這種方法治療,專(zhuān)家們表示試驗(yàn)有希望。中國(guó)也曾進(jìn)行類(lèi)似試驗(yàn),而它們沒(méi)有像歐洲或美國(guó)那樣的限制性規(guī)定。倫敦弗朗西斯克里克研究機(jī)構(gòu)(Francis Crick Institute) 組長(zhǎng)羅賓 (Robin Lovell-Badge) 教授向《Sunday Telegraphy》表示,這會(huì)是基因治療的新開(kāi)端。
這種類(lèi)型的療法,在過(guò)去的30年里一直用于醫(yī)生從受損細(xì)胞中分配缺失的DNA以提高其有效用。但Crispr的試驗(yàn)將是一個(gè)更長(zhǎng)期的解決方案,而且更便宜。該療法利用細(xì)菌的天然防御機(jī)制,這樣一來(lái)將更容易識(shí)別那些病毒。一旦它們接觸到病毒,就能夠釋放出一種酶來(lái)攻擊它,并將其從基因編碼中切除??茖W(xué)家已從這種機(jī)制當(dāng)中創(chuàng)建了自己的切割機(jī)制來(lái)去除DNA中的突變區(qū)塊。然而,盡管這種治療在未來(lái)有望用于人類(lèi),但試驗(yàn)階段將在人體之外進(jìn)行。
他們打算從人體內(nèi)采集干細(xì)胞,讓它在實(shí)驗(yàn)室中生長(zhǎng),再提高其胎兒血紅蛋白(foetal haemoglobin)量。那是一種嬰兒體內(nèi)的高水平蛋白質(zhì),它會(huì)在一個(gè)人成年時(shí)受到抑制。
科學(xué)家接下來(lái)要去除抑制蛋白質(zhì)生長(zhǎng)的基因,讓患者的骨髓再次產(chǎn)生高含量的血紅蛋白??咸卮髮W(xué)(University of Kent)遺傳學(xué)教授達(dá)倫 (DarrenGriffth)告訴《Sunday Telegraph》,他們目前的觀察顯示這一切非常安全且有效,“我認(rèn)為試驗(yàn)結(jié)果將是正面的?!?/span>
賓州大學(xué)(University of Pennsylvania) 目前已將Crispr的技術(shù)納入治療癌癥的試驗(yàn)。
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